骨髓移植有望治愈血液病

作者:admin 来源:未知 点击数: 发布时间:2019年05月06日

  美国科学家日前在一项研究中发觉,让接管供体细胞骨髓移植的患者接管加倍低剂量全身辐射,可使只要“半婚配”的移植成功率从50%提高到快要100%。这项研究成果于3月13日颁发在《柳叶刀血液病学》收集版。这一发觉为镰状细胞贫血和地中海贫血等严峻和致命遗传性血液病患者带来了更高治愈几率。

  “我们成功把镰状细胞病和地中海贫血症的治愈率提高至90%,这一功效十分振奋人心。”约翰斯霍普金斯大学医学院医学和肿瘤学传授、血液科主任Robert Brodsky说,“骨髓移植手艺并非只能为那些有完全婚配供体的患者办事。对于半婚配的患者来说也同样见效。”

  上世纪80年代末,澳大利亚悉尼金梅尔分析癌症核心肿瘤科副传授Francisco J. Bolanos-Meade和Brodsky发觉骨髓移植手艺有治愈镰状细胞病的可能性,在此之前这种疾病几乎没有无效的医治方式,患者凡是活不外40岁。然而,在此之前很少有人采用骨髓移植方式进行医治,该疗法要求骨髓供体和受体分布在细胞概况的卵白质,即人类白细胞抗原完全婚配。Brodsky暗示,在不完全婚配的环境下,受体味把供体细胞视为外来细胞,进而向其倡议攻击。

  为这类患者找到完全婚配的骨髓供体很是坚苦,由于兄弟姐妹具有完全婚配且无不异镰状细胞病基因缺陷的患者不到15%,而能找到毫无血缘关系但能完全婚配的注册供体的患者低于25%。约翰斯霍普金斯大学研究人员于2012年制定发布了一套医治方案,答应患者从仅半婚配的亲属那儿接管骨髓移植。Brodsky说,这一进展显著扩大了潜在的供体范畴。此外,在该移植方案下,生成新颖健康血液只需一般时间的一半。

  为了提高这些半婚配移植的成功几率,Bolanos-Meade及其同事测试了一种新的骨髓移植方案,该方案针对具有严峻镰状细胞病和地中海贫血症的患者。这两种血液疾病俗称血红卵白病,由不异的球卵白基因缺陷惹起。此次研究招募了17名患者,此中12名镰状细胞病患者和5名地中海贫血症患者,平均春秋16岁。每名患者都具有一位可作为半婚配骨髓移植供体的亲属。

  与之前的方案一样,为抑止受体对供体骨髓的免疫反映,所有患者在移植前都接管了化疗和全身放疗。这项新研究没有像之前方案那样利用200cGy的低剂量辐射,而是采用400cGy的辐射,这仍然是一个剂量相对较小的辐射,且耐受性优良。移植后,所有患者都服用了一个剂量的环磷酰胺。这种药物对防止一种特别多发于半婚配移植的被称为挪动物抗宿主病的潜在致命疾病起着主要感化。

  在接下来的30天、60天、180天和360天,以及之后的每一年,研究人员都要检测患者血液中的嵌合体,即来自供体的DNA数量,这是一种移植成功的信号。他们发觉,除了一名镰状细胞病患者外,其余所有患者都显示了移植成功。虽然有5位患者身上发生了挪动物抗宿主病,但他们的病情都获得了缓解。

  截至研究发布,只剩3名患者仍然需要服用免疫抑止药物。在所有显示成功移植的患者中,有的病情极大缓解,有的病症消逝,而镰状细胞病患者不再被痛苦悲伤熬煎。同样地,地中海贫血患者也不再依赖输血。

  “这些最新发觉为证明半婚配骨髓移植的平安性和无效性添加了大量无力证据。”金梅尔癌症核心骨髓移植项目主任Richard Jones说,“我们曾经开展了跨越1000例半婚配骨髓移植,而且我们的临床研究很成功,其平安性和毒性可与完全婚配的骨髓移植相媲美,因而半婚配骨髓移植应被看成一种医治方案造福更多的患者。”Jones暗示,对于镰状细胞病和地中海贫血患者而言,采用基因疗法意味着需要接管高剂量(清髓性)医治,常常难以忍耐,而移植法只涉及暖和、低剂量的医治体例,平安系数更高。(赵熙熙)

  《中国科学报》 (2019-03-19 第2版 国际)

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